Efetividade do uso de moduladores de CFTR no tratamento da Fibrose Cística

Effectiveness of the use of CFTR modulators in Cystic Fibrosis treatment

Abstract

A fibrose cística (FC) é uma doença genética autossômica recessiva em que há disfunção do gene responsável por codificar o regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). As alterações nesse gene podem resultar na redução da proteína CFTR nas células epiteliais, além de um comprometimento da sua função. Nesse cenário, houve o surgimento e a aprovação do uso dos moduladores de CFTR, que utilizam uma abordagem terapêutica direcionada fundamental, melhorando a função da proteína CFTR defeituosa que causa a FC. O presente artigo trata de uma revisão sistemática integrativa que teve como objetivo responder a seguinte pergunta de pesquisa: Qual a eficácia do uso de moduladores de CFTR comparado com o uso de placebo, em portadores de fibrose cística? As pesquisas foram realizadas nos bancos de dados PubMed e Biblioteca Virtual em Saúde (BVS) até novembro de 2021, utilizando-se os descritores “cystic fibrosis”, “cystic fibrosis transmembrane conductance regulator” e “therapeutics”, além dos termos alternativos “therapy” e “modulator”, com o operador booleano “AND”. Foram selecionados 9 artigos que atendiam aos critérios de elegibilidade e que satisfaziam o objetivo do artigo. O uso dos fármacos pertencentes às classes de drogas moduladoras da função da CFTR, como elexacaftor, tezacaftor, lumacaftor e ivacaftor, quando comparado ao uso de placebo, têm eficácia positiva comprovada em pacientes com FC leve e moderada, apresenta segurança e tem tolerância em estudos a curto prazo. Entretanto, ainda se faz necessário uma complementaridade aos ensaios clínicos.