Terapias celulares e gênicas emergentes no tratamento de doenças neurodegenerativas: uma revisão da literatura

Abstract

O presente estudo teve como objetivo revisar a literatura sobre terapias celulares e gênicas emergentes no tratamento de doenças neurodegenerativas, com foco nos mecanismos de ação, eficácia e perspectivas futuras. Para tanto, realizou-se uma revisão sistemática de artigos científicos publicados em bases de dados nacionais e internacionais, utilizando critérios de inclusão e exclusão previamente definidos. A análise dos estudos selecionados evidenciou que células-tronco mesenquimais (MSCs) e pluripotentes induzidas (iPSCs) apresentam efeitos neuroprotetores, promovendo sobrevivência neuronal, modulação inflamatória e regeneração de sinapses. Adicionalmente, terapias gênicas, principalmente via vetores adeno-associados, demonstraram potencial na redução de proteínas tóxicas e na expressão de fatores neurotróficos, contribuindo para melhora funcional e comportamental em modelos experimentais. Os resultados indicam que abordagens combinadas, integrando terapias celulares e gênicas, podem otimizar efeitos terapêuticos e ampliar a aplicabilidade clínica. Conclui-se que, apesar dos avanços significativos observados em modelos pré-clínicos, ainda há desafios relacionados à padronização de protocolos, segurança e translação para pacientes humanos, reforçando a necessidade de pesquisas adicionais e ensaios clínicos rigorosos.