Anemia aplástica: diagnóstico, fisiopatologia imune e abordagens terapêuticas

Abstract

Introdução: A anemia aplástica é uma síndrome rara, porém potencialmente fatal, de falência da medula óssea, caracterizada por medula hipocelular e pancitopenia periférica. A variante adquirida é, principalmente, mediada por imunidade, envolvendo linfócitos T citotóxicos, citocinas inflamatórias e destruição funcional das células-tronco hematopoéticas. Objetivo: Analisar, sistematicamente os fatores epidemiológicos, fisiopatológicos, diagnósticos, prognósticos e mecânicos relacionados à anemia aplástica, com referência à fisiopatologia immune, transplante de células-tronco hematopoéticas, imunossupressão, eltrombopague, recidiva, evolução clonal e terapia emergente. Métodos: As buscas foram realizadas em todo o PubMed/MEDLINE, SciELO, ScienceDirect e Portal CAPES de 2014 a 2024, usando descritores DeCS/MeSH em combinação com operadores booleanos. Fluxo de trabalho: Uso dos critérios PICOS, triagem independente por dois revisores, avaliação do risco de viés com base no desenho do estudo e síntese estatística apropriada realizada de forma descritiva. Resultados: Foram identificados 142 registros. Após a remoção de duplicatas, triagem de título/resumo, avaliação do texto completo e aplicação dos critérios de elegibilidade: incluídos na síntese qualitativa = 37 estudos. Os achados reforçam que o diagnóstico precisa ser baseado em uma abordagem combinada incluindo hemograma e reticulócitos, aspirado de medula óssea e biópsia e exclusão de causas secundárias com base na gravidade da doença; a escolha do tratamento com TNF é determinada por idade, gravidade, disponibilidade de doador, comorbidades e risco de complicações. Conclusão: O manejo moderno da anemia aplástica deve ser individualizado e baseado em diagnóstico precoce, estratificação de risco (incluindo o uso de modelos prognósticos), suporte transfusional, profilaxia anti-infecciosa (e tratamento quando indicado), transplante conforme apropriado e imunossupressão com incorporação de agonistas do receptor de trombopoietina.